醫(yī)保函〔2019〕171號
潘曉慧委員：
您提出的《關(guān)于SMA等罕見病患者亟需給予幫助的提案》收悉，經(jīng)商國家衛(wèi)生健康委、藥監(jiān)局、財政部，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、關(guān)于支持罕見病藥品研發(fā)的問題
為鼓勵罕見病治療藥品研發(fā)，2016年2月，原國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19號）并于2017年12月修訂實施，對包括罕見病治療藥品在內(nèi)的18種情形的藥品注冊申請實施優(yōu)先審評審批。截至目前，國家藥監(jiān)局已將69件治療罕見病的注冊申請（按受理號計）納入優(yōu)先審評程序，大大加快了產(chǎn)品研發(fā)和上市的進(jìn)程。
同時，為加快罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥在我國上市，國家藥監(jiān)局會同衛(wèi)生健康委聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》（2018年第79號），對罕見病藥品等臨床急需境外新藥建立專門通道進(jìn)行審評審批。藥監(jiān)局加強(qiáng)與申請人溝通交流、加強(qiáng)督導(dǎo)管理、加快審評，對列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內(nèi)審結(jié)。2018年11月，國家藥監(jiān)局會同衛(wèi)生健康委遴選并公布了第一批《臨床急需境外上市新藥品種名單》，共計48品種，其中包括20個罕見病治療藥。治療特發(fā)性肺動脈的高壓的司來帕格片、治療高膽固醇血癥的依洛尤單抗、“陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿”治療的伊庫珠單抗、治療多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片以及您在提案中提到的治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生注射液（Spinraza）已經(jīng)通過該專門通道獲批上市。
下一步，國家藥監(jiān)局將積極配合相關(guān)部門，完善罕見病藥物的認(rèn)證、界定標(biāo)準(zhǔn)等，加快罕見病治療藥品的審評審批。
二、關(guān)于罕見病用藥納入醫(yī)保和建立專項基金的問題
基本醫(yī)療保險制度建立以來，醫(yī)療保障部門始終十分重視罕見病醫(yī)療保障和救助工作。自2000年以來，國家先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄。今年，按照黨中央、國務(wù)院決策部署，國家醫(yī)保局啟動了2019年國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作并于近期公布了常規(guī)準(zhǔn)入部分的藥品名單，目錄中包括了原醫(yī)保目錄中收載的血友病、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見病用藥，還新增了原發(fā)性肉堿缺乏癥、早發(fā)性帕金森等罕見病的治療用藥。2017年醫(yī)保部門在醫(yī)保目錄調(diào)整時還探索了談判準(zhǔn)入的方式，將治療多發(fā)性硬化癥的重組人干擾素β-1b、治療血友病的重組人凝血因子VIIa納入醫(yī)保目錄，并大幅降低了價格。今年的目錄調(diào)整中，根據(jù)專家評審意見，確定了128個價格昂貴或?qū)鹩绊戄^大的品種納入了擬談判藥品范圍，其中包括了10余個治療罕見病的藥品。下一步，國家醫(yī)保局將按程序與有關(guān)企業(yè)進(jìn)行談判，如談判成功可被納入目錄范圍。
在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報銷比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年，大病保險起付線將降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。
在醫(yī)療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。原則上，低保對象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約70%。在醫(yī)療救助資金的來源方面，雖然按照《彩票管理條例》（國務(wù)院令第554號）及國家彩票事業(yè)發(fā)展要求，不宜發(fā)行“罕見病救助彩票”等專項彩票，但根據(jù)經(jīng)國務(wù)院批準(zhǔn)同意的《財政部關(guān)于“十三五”時期中央專項彩票公益金項目安排的請示》（財綜〔2016〕27號），“十三五”時期共安排中央專項彩票公益金90億元用于醫(yī)療救助項目，比“十二五”時期增加了12.5%。
總的來說，現(xiàn)行制度已將部分罕見病藥品納入了基本醫(yī)療保險藥品目錄，并為罕見病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。下一步，國家醫(yī)保局將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過嚴(yán)格的專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。關(guān)于您提出“成立國家罕見病醫(yī)療保障專項基金”的建議，有關(guān)部門認(rèn)為在現(xiàn)行制度已經(jīng)為罕見病患者醫(yī)藥費(fèi)用提供了解決渠道的情況下，不宜再建立政府主導(dǎo)的罕見病專項基金，為此國家醫(yī)保局將積極會同有關(guān)部門，對罕見病創(chuàng)新保障模式的可行性開展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見病患者的保障水平。
三、關(guān)于罕見病防治、罕見病藥品供應(yīng)等方面的問題
2019年2月，國家衛(wèi)生健康委印發(fā)了《關(guān)于建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的通知》（國衛(wèi)辦醫(yī)函〔2019〕157號），先行在全國遴選了324家醫(yī)院作為協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院，并要求協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院應(yīng)當(dāng)及時將罕見病用藥納入醫(yī)院處方集和基本用藥供應(yīng)目錄，開展罕見病藥品臨床監(jiān)測，按要求做好短缺預(yù)警和信息報告，努力滿足臨床用藥需求。通過加強(qiáng)協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院罕見病藥品供應(yīng)目錄銜接、藥品院際調(diào)劑、配送物流延伸等方式，方便罕見病患者就近取藥。我國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的建立，將為進(jìn)一步推動罕見病患者用藥保障起到重要作用。
此外，在疾病篩查方面，國家衛(wèi)生健康委不斷健全全國新生兒疾病篩查網(wǎng)絡(luò)，對包括罕見病在內(nèi)的新生兒出生缺陷進(jìn)行篩查。目前，已做到全國新生兒出生缺陷篩查中心省級全覆蓋，對預(yù)防罕見病等出生缺陷起到重要作用。
下一步，有關(guān)部門將進(jìn)一步加強(qiáng)配合，做好協(xié)作網(wǎng)相關(guān)工作，為罕見病患者提供更好的醫(yī)療服務(wù)，保障患者合法權(quán)益。感謝您對醫(yī)保事業(yè)的關(guān)心與支持。
感謝您對醫(yī)保事業(yè)的關(guān)心與支持。
國家醫(yī)療保障局
2019年10月16日
?