醫(yī)保函〔2019〕183號
馬進委員：
您提出的《關(guān)于加強我國罕見病患者用藥保障的提案》收悉，經(jīng)商國家衛(wèi)生健康委、財政部，現(xiàn)答復如下：
?? 基本醫(yī)療保險制度建立以來，醫(yī)療保障部門始終十分重視罕見病醫(yī)療保障和救助工作。自2000年以來，國家先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄。今年，按照黨中央、國務院決策部署，我局啟動了2019年國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作并于近期公布了常規(guī)準入部分的藥品名單，目錄中包括了原醫(yī)保目錄中收載的血友病、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見病用藥，還新增了原發(fā)性肉堿缺乏癥、早發(fā)性帕金森等罕見病的治療用藥。2017年醫(yī)保部門在醫(yī)保目錄調(diào)整時還探索了談判準入的方式，將治療多發(fā)性硬化癥的重組人干擾素β-1b、治療血友病的重組人凝血因子VIIa納入醫(yī)保目錄，并大幅降低了價格。今年的目錄調(diào)整中，根據(jù)專家評審意見，將128個價格昂貴或?qū)鹩绊戄^大的品種納入了擬談判藥品范圍，其中包括了10余個治療罕見病的藥品。下一步，我局將按程序與有關(guān)企業(yè)進行談判，如談判成功可被納入目錄范圍。
?? 在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達到當?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線將降至上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。
?? 在醫(yī)療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用給予補助，進一步降低其醫(yī)療負擔。原則上，低保對象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費用救助比例約70%。
?? 總的來說，現(xiàn)行制度已將部分罕見病藥品納入了基本醫(yī)療保險藥品目錄，并為罕見病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。下一步，我們將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚暮币姴∷幬锛{入醫(yī)保支付范圍。關(guān)于您提出“成立國家罕見病醫(yī)療保障專項基金”的建議，有關(guān)部門認為在現(xiàn)行制度已經(jīng)為罕見病患者醫(yī)藥費用提供了解決渠道的情況下，不宜再建立政府主導的罕見病專項基金，為此我們將積極會同有關(guān)部門，對罕見病創(chuàng)新保障模式的可行性開展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見病患者的保障水平。
?? 感謝您對醫(yī)療保障事業(yè)的關(guān)心與支持。
國家醫(yī)療保障局
2019年10月29日
?