??? 首次利用免疫細胞中的“特種兵”為癌癥治療帶來新選擇，應用創(chuàng)新免疫調(diào)控機制有望誕生罕見病首款特效藥……連日來，在大興生物醫(yī)藥基地、中關村生命科學園等北京生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)聚集區(qū)，一批創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)接連傳來喜訊。京企“首創(chuàng)”創(chuàng)新藥近日在臨床上頻頻取得新進展，研發(fā)提速。
??? 人勤春來早。春節(jié)假期后，大興生物醫(yī)藥基地內(nèi)企業(yè)陸續(xù)復工，各家企業(yè)干勁十足，為新一年的發(fā)展競速奔跑。落戶在此的北京基因啟明生物科技有限公司近日傳來喜訊，該公司的1類創(chuàng)新藥——GKL-006（iNKT細胞注射液）的第三個新藥臨床試驗獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，適應癥為用于治療晚期胰腺癌，近期將啟動Ⅱ期注冊臨床試驗。
??? iNKT細胞有何特殊之處？其作為免疫系統(tǒng)中的“特種兵”，具有強大的抗腫瘤活性和免疫調(diào)節(jié)功能，為腫瘤免疫治療開辟了新的途徑。創(chuàng)立于2015年的基因啟明投入臨床試驗的GKL-006注射液，正是全球首個針對肝癌的iNKT細胞治療產(chǎn)品，填補了國際市場空白。
??? 與大興生物醫(yī)藥基地南北對望的中關村生命科學園內(nèi)，生物醫(yī)藥企業(yè)同樣在這個早春跑出創(chuàng)新“加速度”。近日，園區(qū)企業(yè)拓領博泰接到正式通知，其罕見病1.1類新藥TollB-001片，繼2024年12月30日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局臨床批準后，再獲美國食品藥品監(jiān)督管理局臨床批準，以用于治療系統(tǒng)性硬化癥。
??? 系統(tǒng)性硬化癥，是一種罕見的自身免疫性疾病，主要影響皮膚和內(nèi)臟器官的硬化與纖維化?；颊叱３Ｃ媾R皮膚緊繃、關節(jié)疼痛、呼吸困難等癥狀，嚴重者甚至可能危及生命。目前該病尚無特效治療藥物，現(xiàn)有療法大多只能緩解癥狀，無法治愈。
??? 此次獲批臨床的TollB-001片，在全球范圍內(nèi)首個實現(xiàn)了靶點選擇性。拓領博泰相關負責人表示，TollB-001片有潛力成為系統(tǒng)性硬化癥患者的首款特效藥，填補市場空白，給患者帶來全新希望。
??? 拓領博泰由清華大學藥學院首屆副院長尹航教授于2020年創(chuàng)立，專注研發(fā)自身免疫疾病1類創(chuàng)新藥物。其中，首推的類風濕性關節(jié)炎1類新藥，已獲得美國和中國臨床批準，成為全球同靶點中首個進入臨床階段的靶點選擇性藥物，正在加速開展臨床研究。系統(tǒng)性硬化癥1類新藥，已在中美兩國獲批，2025年將進入臨床階段。