??? 依據(jù)《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃（“關(guān)愛計(jì)劃”）申報(bào)指南》，現(xiàn)將擬納入“關(guān)愛計(jì)劃”試點(diǎn)項(xiàng)目品種的基本信息予以公示，公示時(shí)間截止至2024年12月23日。
??? 品種名稱：ALXN2350注射液
??? 申報(bào)單位：阿斯利康全球研發(fā)（中國）有限公司
??? 適應(yīng)癥：成人BAG3突變擴(kuò)張型心肌病的治療
??? 申報(bào)階段：A階段-研發(fā)立項(xiàng)階段
??? 工作要點(diǎn)：通過對中國患者和醫(yī)生調(diào)研（訪談），收集并驗(yàn)證患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)（PED），以深入了解DCM疾病診療實(shí)際和患者需求，指導(dǎo)研發(fā)策略。擬進(jìn)一步開展前瞻性疾病自然史研究。
??? 如有異議，請將具體意見發(fā)送至郵箱：wangxiaoyan@cde.org.cn。
國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心
2024年12月16日